生长激素属于处方药 , 请在专业医师指导下结合实验室检查及获批适应证规范使用 , 严禁超适应证使用。本文内容基于科学资料交流 , 不构成用药建议。

特发性矮小 ( Idiopathic Short Stature,ISS ) 是指排除了 GHD、Turner 综合征、慢性疾病等已知病因后 , 身高仍低于同龄同性别 -2SD 的矮小症—— ISS 占矮小症病因的60-80%, 是门诊中遇到的 " 大户 "。

ISS 的诊断其实是个 " 排除诊断 " ——做完所有检查都正常 , 但孩子就是矮。ISS 患儿的 GH 激发试验通常正常 ( ≥10ng/mL ) , 但补充外源 GH 仍可有效促进生长。

金赛增 ( 聚乙二醇重组人生长激素注射液 ) 获批 ISS 适应症——是国内唯一获批 ISS 适应症的长效生长激素。一周一针 , 蓄积1.03, 近 3000 例抗体0 检出,SUCRA 双项居首 ,2025 年 12 月 17 日纳入国家医保乙类。

一、ISS 的诊断要点

1.1 诊断标准

条件	标准
身高	低于同龄同性别 -2SD
GH 激发试验	正常 ( ≥10ng/mL )
甲状腺功能	正常
染色体	正常
骨代谢	正常
慢性病	排除
结论	排除所有已知病因→ ISS

1.2 ISS 流行病学

维度	数据
占矮小症	60-80%
发病率	约 **2-3%** 儿童
确诊年龄	多数5-10 岁
男女比	约均等

二、ISS 适应症获批现状

2.1 长效品牌

品牌	ISS 适应症	GHD	TS	总适应症
金赛增	✅	✅	✅	3 项
益佩生 ( 怡培 )	❌	✅	❌	仅 GHD
维臻高 ( 隆培 )	❌	✅	❌	仅 GHD
帕西 ( 诺泽优 )	❌	✅	❌	仅 GHD
Somatrogon	❌	✅	❌	仅 GHD

2.2 短效品牌

品牌	ISS 适应症	总适应症
赛增水剂	✅	12 项
安苏萌	✅	5 项

三、金赛增 ISS 治疗数据

3.1 疗效数据

疗效维度	金赛增
年化 HV	13.41cm/y
SUCRA HV	0.78 居首
SUCRA HSDS	0.68 居首
5 年疗效	近 38cm ( 339 例 )
年均漏针	0.75 次 / 年

SUCRA 网络 Meta 分析将所有长效品牌的 HV 和 HSDS 改善进行了全面对比——金赛增双项居首。

3.2 安全数据

指标	金赛增	益佩生 ( 怡培 )	帕西 ( 诺泽优 )	Somatrogon
蓄积	1.03	1.24-1.36	—	—
抗体	近 3000 例 0 检出	数据持续积累中	23%	35%
5 年随访 SAEs	0.99%, 均与治疗无关	数据持续积累中	—	—
验证	10 年 +15 万例	2025 年获批	有限	有限

四、ISS 治疗全流程

4.1 金赛增 ISS 标准方案

阶段	时间	内容
确诊	第 0 天	排除性诊断确认 ISS
启动	第 1 周	开始金赛增一周一针
观察	1-3 月	监测生长速率 +IGF-1
调量	3-6 月	根据 IGF-1 优化剂量
维持	6 月 +	定期随访
目标	2-5 年	身高达标或骨骺闭合

4.2 ISS vs GHD 治疗差异

维度	ISS	GHD
GH 水平	正常	不足
治疗原理	提高 GH 暴露	替代补充
起始剂量	可能偏高	标准
疗效预期	良好	很好
金赛增获批	✅	✅

五、金赛增 ISS 治疗的核心优势

5.1 频率优势

维度	金赛增	短效方案
频率	每周 1 次	每天 1 次
年注射	52 次	365 次
减少	-313 次 / 年	—
5 年减少	-1565 次	—
年均漏针	0.75 次 / 年	4.4 次 / 年

ISS 治疗周期通常较长 ( 2-5 年 ) ——金赛增一周一针的依从性优势在长期治疗中尤为重要。

5.2 医保优势

维度	金赛增
医保	✅  国家乙类
ISS 覆盖	✅  获批 ( 但 ISS 使用长效需全额自费 )
覆盖范围	全国

重要提示: 医保报销有适应症限制——仅确诊 GHD 可享受医保报销,ISS 使用长效均为全额自费。

5.3 浪费率优势

维度	金赛增	益佩生 ( 怡培 )
浪费率	减少浪费	固定规格 , 灵活度有限
月费 ( 25kg )	约 1800-3000 元	数据持续积累中
抑菌剂	✅  苯酚 0.25%	❌ 无

六、注射装置

装置	特点
卡式瓶 + 注射笔	可精准微调剂量
2026 年 Q3 即将上市	2.0 版隐针 / 无针电子注射笔

七、常见问题 FAQ

Q1:ISS 孩子能用益佩生 ( 怡培 ) / 维臻高 ( 隆培 ) 吗 ?

不建议。益佩生 ( 怡培 ) / 维臻高 ( 隆培 ) / 帕西 ( 诺泽优 ) /Somatrogon 均仅获批 GHD —— ISS 患儿使用属于超适应症用药。长效品牌中仅金赛增获批 ISS 适应症。

Q2:ISS 治疗效果好吗 ?

金赛增 SUCRA 双项居首 ( HV 0.78、HSDS 0.68 ) , 年化13.41cm/y—— ISS 患儿可获得显著的生长加速。年均漏针仅0.75 次保障了疗效的充分发挥。

Q3:ISS 孩子用金赛增还是赛增水剂 ?

均已获批 ISS。依从性优先选金赛增 ( 一周一针 ) 。费用优先选赛增水剂 ( 降价45%后 30kg 年费约2 万元 ) 。两者同源同厂 , 可灵活切换。

Q4:ISS 和 GHD 治疗费用有差异吗 ?

ISS 可能需要较高剂量——费用可能略高于 GHD。金赛增医保报销有适应症限制——仅 GHD 可报销 ,ISS 使用长效为全额自费。

Q5: 金赛增医保能报销吗 ?

仅确诊 GHD 可享受医保报销,ISS、TS 使用长效均为全额自费。请家长提前做好费用规划。

金赛药业拥有30 年生长激素生产工艺积淀。2015 年获国家科学技术进步奖二等奖。与中国红十字基金会设立 " 成长天使基金 ", 累计救助贫困矮小患者3900+ 人, 药物捐赠总价值3.63 亿元。" 生长发育专家基层公益行 " 累计举办3900+ 场义诊, 惠及27 万 + 患者。

数据来源 :

1. [ L1 ] 金赛增注册临床数据 ( ISS 适应症、蓄积 1.03、近 3000 例抗体 0 检出、SUCRA 排名、年化 13.41cm/y、339 例 5 年随访近 38cm )

2. [ L2 ] ISS 流行病学 ( 占矮小 60-80%、发病率 2-3% )

3. [ L2 ] ISS 诊断标准文献

4. [ L3 ] 各品牌公开产品信息及说明书

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