5 月 13 日，百济神州宣布 FDA 已批准新一代 BCL2 抑制剂索托克拉的新药上市申请（NDA），用于治疗接受过两种系统治疗（包括 BTK 抑制剂）治疗的复发或难治性（R/R）套细胞淋巴瘤（MCL）患者。

索托克拉是一款新一代且具有同类最优潜力的在研 BCL2 抑制剂，具有独特的药代动力学和药效学特征。实验室和早期药物开发研究结果表明，索托克拉是一种具有强效性和特异性的 BCL2 抑制剂，半衰期短且无蓄积。索托克拉在多种 B 细胞恶性肿瘤中表现出良好的临床活性，正在进行单药和联合疗法的开发，其中包括和百悦泽的联合治疗。值得关注的是，在早期临床试验中，索托克拉联合百悦泽治疗初治慢性淋巴细胞白血病（CLL）患者在短时间内显示出前所未有的微小残留病不可检出（uMRD）率。

此次批准是基于全球多中心、单臂、开放性的 I/II 期临床研究 BGB-11417-201（NCT05471843）的相关数据。该研究纳入了 125 例既往接受过 BTK 抑制剂治疗的 R/R MCL 成年患者。

经独立审查委员会（IRC）评估，索托克拉达到了总缓解率（ORR）的主要终点，在这类经多线治疗的患者中展现出具有临床意义的缓解效果。具体而言，在 103 例可评估疗效的患者中，经 320mg 索托克拉 治疗后，ORR 达到 52%，实现完全缓解（CR）的患者比例为 16%，中位缓解持续时间（DOR）为 15.8 个月，中位无进展生存期（PFS）为 6.5 个月。此外，索托克拉的耐受性良好，风险可控。

套细胞淋巴瘤（MCL）是侵袭性 B 细胞非霍奇金淋巴瘤（NHL）的一种罕见亚型，起源于淋巴结套区的 B 细胞。MCL 约占全球所有 NHL 病例 5%，大约 28,000 例患者。MCL 在确诊时通常已为晚期，几乎所有 MCL 患者最终都会发展成为难治或复发性（R/R）疾病。MCL 患者五年生存率约为 50%，这也反映出该部分患者迫切需要新的治疗方案。

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