胆管癌（CCA）作为一种相对罕见的恶性肿瘤，虽说早期可以通过手术切除治疗，但遗憾的是，50% 的胆管癌（CCA）患者在确诊时已是中晚期，导致治愈率较低且预后不佳，使医疗界面临了巨大的挑战。然而，随着胆管癌靶向药达伯坦 ®（佩米替尼）的临床试验结果揭晓，让 CCA 患者看到了新的曙光。

研究发现，胆管癌（CCA）分为肝内胆管癌和肝外胆管癌两种，而肝内胆管癌（iCCA）晚期患者的死亡比例高达 70%-80%。其中，纤维细胞生长因子受体（FGFR）突变，尤其是 FGFR2 融合产物，可能会引发非配体依赖性 FGFR 二聚化和 FGFR 信号传递的组成性激活，进而驱动肿瘤的形成。而达伯坦 ®（佩米替尼）作为一种选择性 FGFR2 抑制剂，通过精准抑制 FGFR2 融合或重排癌细胞的生长与扩散，为胆管癌用什么药提供了新选择。

多项临床试验证明，达伯坦 ®（佩米替尼）对既往至少接受过一种系统性治疗，且经检测确认存在 FGFR2 融合或重排的晚期、转移性或不可手术切除的胆管癌成人患者有显著的效果。例如，经过分子检测确认，突变靶点的 CCA 患者接受相应靶向药物治疗后，中位无进展生存期（mPFS）和中位总生存期（mOS）可达化疗时代的 3 倍，部分患者的 mOS 可达 30 个月以上。

国内多中心研究表示，中国 FGFR2 融合 / 重排的 CCA 患者在服用达伯坦 ®（佩米替尼）后，ORR 高达 60%，mPFS 长达 9.1 个月，mOS 更是达到了 23.9 个月。而真实世界研究则进一步表明，该药物的 ORR 可高达 61.2%，mPFS 为 7.4 个月。

值得一提的是，服用达伯坦 ®（佩米替尼）后，不良发生率较低，其中，口腔炎和关节痛作为最常见的 ≥3 级的治疗期间不良事件，发生率仅为 6.1%，意味着患者可以享受安全、舒心的治疗。

据悉，胆管癌靶向药达伯坦 ®（佩米替尼）已被中国临床肿瘤学会（CSCO）和美国国家综合癌症网络（NCCN）指南推荐为 FGFR2 融合 / 重排晚期胆管癌的二线治疗药物，为胆管癌患者提供精准治疗方案！

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