细胞与基因治疗（CGT），被视为生物医药领域 " 皇冠上的明珠 "。以 CAR-T 药品为例，其已成功应用于临床治疗血液系统恶性肿瘤，为许多 " 无药可医 " 的患者带来生命的希望。

然而，对于投入了大量资源人力的创新企业来说，研发出新药仅成功了一半。从上市到走向市场，个中过程依然艰辛。繁复的工艺流程、居高不下的生产成本、法律法规的严格监管、工艺放大的稳定性和一致性……无一不是横亘于眼前的难题。

更难的还是患者可及性。目前上海有 3 款 CAR-T 药品在国家药监局获批上市，数量占据全国的一半。但动辄超 100 万一针的价格，令不少患者及其家庭难以迈过 " 用得起 " 这道坎儿。

今天举行的 2024 美兰湖生物医药产业创新大会 " 官宣 " 了科技创新国家队的新动向——细胞产业关键共性技术国家工程研究中心签约落沪。" 通过先进制造更好地解决试剂耗材等各类原辅料的国产化，以更高质量实现成本可控，让更多患者用得起、用得上这些具有革命性疗效的细胞与基因治疗产品。" 该研究中心主任刘沐芸期待，该中心未来能成为上海细胞与基因治疗领域的 " 创新车库 "。

放眼区域产业发展，" 美兰湖畔 · 全球药谷 " 的集群效应升级，美兰湖正在全面升级产城融合示范区，宝山药谷通过重点发展高附加值的生物制品、创新药高端制造，逐步成为新兴增长极。

自动化流水线，或解规模量产之困

与传统小分子药物不同，细胞与基因治疗是 " 活 " 的药物。从细胞提取存储、技术研发到临床应用，涉及细胞的培养、激活、转导、纯化、富集等复杂步骤。生产中，体外培养细胞极易污染，规模量产亟需高质量的工程化创新。

作为国家级创新平台，细胞产业关键共性技术国家工程研究中心瞄准的正是构建工程研究人员与基础研究人员协同发力机制，并面向产业需求共同凝练科技问题、联合开展科研攻关、协同培养科技人才，推动企业主导的产学研融通创新，全面提升产学研协同创新效率。细胞培养、规模化生产制造将是其聚焦的核心关键环节。

" 没有产业化总成本的领先，何谈企业竞争优势。" 上海宝济药业股份有限公司创始人、董事长刘彦君也认为，倘若企业未能较好地将新药研发优势高效转化为产业总成本优势，其很可能在市场竞争中失去先机、丧失主动。

" 自动化制备工艺，或许有望解决规模量产难题。" 刘沐芸解释，目前 CAR-T 药品生产中，人力成本占据生产成本近 7 成，倘若能用自动化流水线解决，就能大幅降低总成本，提升新药可及性。自动化产线还能有效避免传统人工操作中存在的误差，确保同一批次细胞的稳定性和一致性。

" 创新车库 "，助企业振翅高飞

刘沐芸将研究中心比作 " 创新车库 "，乍听有些意外，细想却不乏共通之处。

在海外，车库几乎已成为创新创业的代名词。惠尔与普克德在加州租了一间车库，惠普公司横空出世；拉里 · 佩奇和塞吉 · 布林结伴在车库中一番头脑风暴，谷歌又改写了互联网历史……

自信、野心、独立、颠覆，这是 " 车库精神 " 的内涵，也是细胞产业关键共性技术国家工程研究中心期待吸引的创新企业类型。她期待，当其建足用好 " 孵化基础设施 "，尽可能地降低创新成本，也助力更多羽翼未丰的企业实现天马行空的想法。

下一步，该中心将集纳各类合规的仪器设施、专业技术人才、检验检测服务以及环评等专业服务。" 合规指引对中小创新主体来说至关重要，倘若相关部门能在研发环节提前介入指导，就能令企业在规模量产前少走弯路。" 刘沐芸留意到，《上海市宝山区生物医药产业合规指引》同步发布，其中明确引导企业建立有效的合规和风险管理体系，提高防范和化解合规管理风险的能力，促进产业健康、有序发展，为产业创新增长提供支撑。

作者：王嘉旖

文：王嘉旖 图：采访对象提供 编辑：王宛艺 责任编辑：祝越

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