伦敦，2025 年 11 月 20 日——全球领先的生命科学研发与生产服务商金斯瑞生物科技股份有限公司，成功举办了2025 伦敦 · 金斯瑞生物科技全球产业论坛。这是该论坛第二次落地欧洲，也是自 2020 年首次亮相旧金山摩根大通医疗健康大会以来，金斯瑞连续举办的第八个全球产业论坛，彰显出金斯瑞为行业搭建高质量交流平台、推动细胞与基因治疗（Cell & Gene Therapy, CGT）产业发展的坚定承诺。

本次论坛以 "THE NEXT ERA OF CGT IS HERE" 为主题，吸引了近 400 位来自全球的参会者，包括诺贝尔生理学或医学奖获得者 Craig Mello 博士在内的全球科学家、企业领袖及投资人共同围绕 CGT 前沿议题：从 ex vivo 向 in vivo 的关键转型、如何突破制造中的 CMC 难题，以及资本与协作如何重塑行业发展轨迹等展开深度讨论，为 CGT 产业的加速发展提供了实用参考。

全球细胞基因治疗领域学术界、投资界

和企业界领军人物齐聚论坛

论坛现场

论坛由金斯瑞集团欧洲区总裁吴盛博士主持。在论坛开幕致辞中，金斯瑞集团轮值 CEO 邵炜慧女士表示：" 依托生命科学业务及子公司蓬勃生物，金斯瑞已提供从发现到商业化的 CGT 全流程解决方案，而联营公司传奇生物开发的 CARVYKTI 也已惠及全球超过 9,000 名患者，为众多家庭带来希望，彰显了科学创新转化为实际价值的力量。"

她指出，金斯瑞全球产业论坛始终致力于连接全球智慧，与学术界、产业界、监管机构、投资方以及 CRO、CDMO 等生态圈伙伴共同应对行业关键挑战，把 CGT 的非凡潜力转化为全球患者触手可及的现实。

金斯瑞集团轮值 CEO 邵炜慧女士发表开幕致辞

金斯瑞集团欧洲区总裁吴盛博士主持介绍了论坛

本届论坛，诺贝尔生理学或医学奖获得者 Craig Mello、宾夕法尼亚大学细胞免疫治疗中心主任 Carl June 以及国际细胞与基因治疗学会（ISCT）主席及董事会主席 Miguel Forte 发表了主旨演讲。他们从科学、产业、临床等视角出发，分享 CGT 最新技术突破与实践经验，为行业发展出谋划策。

诺贝尔生理学或医学奖得主 Craig Mello 博士发表主旨演讲

2006 年，Craig Mello 博士因发现 "RNA 干扰（RNAi, RNA interference）机制 " 而荣获诺贝尔生理学或医学奖，他的研究奠定了现代核酸药物与基因调控技术的基石。本次论坛，Craig Mello 博士带来了一场以 "RNA 干扰：信息烈焰中的分子火花 " 为主题的主旨演讲。

他指出，RNAi 疗法高度可编程，仅需重新设定序列即可生成新的寡核苷酸，生产成本低廉，并能够精准识别成熟 mRNA，实现高度选择性的基因表达调控。对比传统小分子或生物药，RNAi 的可编程性也意味着 " 几乎任何疾病靶点都能成为可治疗对象 "。

Mello 介绍了 siRNA 靶向胎盘治疗先兆子痫的案例。该药物仅需皮下注射即可在数天内稳定母体血压，使得 " 单剂量覆盖整个孕晚期 " 成为可能。他强调，RNAi 不仅可作为独立疗法，也可与细胞治疗协同——例如在细胞输注前后，短期调控关键基因，提高细胞功能或安全性。他认为，在未来绝大多数疾病领域，RNAi 都会成为与 CGT 并列的重要技术路径。

宾夕法尼亚大学细胞免疫治疗中心主任

Carl June 教授发表主旨演讲

宾夕法尼亚大学细胞免疫治疗中心主任 Carl June 教授，被誉为 "CAR-T 之父 "，曾推动了全球首个 CAR-T 疗法获批上市。本次论坛，Carl June 教授以视频形式分享了题为 "CAR-T：现状与未来 " 的主旨演讲，全面回顾了 CAR-T 疗法在血液肿瘤中的应用现状及其在实体瘤中的研究进展。

他提到，二代 CAR-T 已在血液肿瘤中实现长期缓解，部分患者单次输注后体内 CAR-T 细胞存活时间超过十年，而深入研究显示，CAR-T 在体内的持久性与信号域以及患者体内的 2 型免疫水平密切相关，这为新一代 CAR-T 的设计提供了新的方向。

Carl June 介绍了团队开发的 IL-18 装甲 CAR-T，其在难治性淋巴瘤中带来约 80% 的总体应答率，并显著改善生存；IL-9 装甲 CAR-T 也展现出强劲协同效应，甚至在胰腺癌小鼠中实现完全治愈。他表示，如何让 CAR-T 更有效进入实体瘤并保持持久活性仍是关键挑战，而与溶瘤病毒的联合策略正展现出希望，可明显增强卵巢癌和转移性胰腺癌患者的治疗反应。

国际细胞与基因治疗学会（ISCT）主席及董事会主席

Miguel Forte 博士发表主旨演讲

从罕见遗传病到癌症与自身免疫性疾病，细胞与基因治疗正一步步将 " 治愈 " 从梦想变为现实。今年论坛，横跨学术、产业与监管三界的全能型领军人物 Miguel Forte 发表了 " 穿越荒漠：细胞与基因治疗的挑战与信念之源 " 的主题演讲。他强调，我们所做的一切都是为了患者，但在此之前必须做好科学研究与转化，并建立成功的商业模式，从研发初期就应当考虑临床应用、监管审批及市场策略，以确保患者最终受益。

面对安全性问题，Forte 认为，每种疗法都需要科学管理，而非否认安全风险。监管者对安全性也都保持现实态度，这是一个积极信号。在他看来，理解价值、管理整个过程是关键。他呼吁业界对现实要有认知，在理性与热情之间保持平衡，让 CGT 不止于 " 可能 "，而成为 " 可及 "。

围绕行业痛点与未来趋势，本届论坛还策划了四场圆桌讨论，涵盖从技术创新到商业布局的多个关键议题：

细胞治疗的未来之路：多路径创新与行业格局洞察

基因治疗与 mRNA 疗法

从实验室到临床：破解细胞与基因治疗的 CMC 瓶颈

创新与投资，共筑细胞与基因治疗的未来

" 细胞治疗的未来之路：多路径创新与行业格局洞察 "

圆桌讨论现场

传统体外 CAR-T 疗法在血液肿瘤治疗中的潜力有目共睹，但其生产周期长、工艺复杂、成本高昂，成为限制患者可及性和产业化推广的主要瓶颈。为此，业界正积极探索新的解决路径，其中 in vivo CAR-T 技术备受瞩目——通过在患者体内直接完成 T 细胞的改造，有望显著缩短制造周期、降低成本，并让治疗过程更加便捷和普惠。

在本届以 " 细胞治疗的未来之路：多路径创新与行业格局洞察 " 为主题的圆桌讨论中，全球知名生物医药创新媒体 BioCentury 生物制药情报总监 Stephen Hansen 主持，与传奇生物首席执行官黄颖博士、前强生首席科学官 Paul Stoffels 博士、西班牙罕见病生物医学网络研究中心骨髓再生障碍部门负责人 Paula Río 博士、阿斯利康基因组工程部高级总监 Marcello Maresca 博士及以色列 Sheba 医学中心高级生物治疗中心主任 Jonathan Esensten 博士等业内领军专家共同展开深度探讨。

体内 CAR-T 的核心优势在于直接在患者体内转导 T 细胞，避免排斥反应，缩短制造周期并简化供应链。黄颖博士分享了最新行业趋势：体内 CAR-T 展现出巨大开发潜力，全球多家公司已广泛布局，但该疗法仍面临患者个体差异和免疫系统重建的挑战。而且，严格的 GMP 监管和质量控制也是商业化的核心障碍。

Jonathan Esensten 博士也提醒，体内 CAR-T 在免疫细胞快速耗竭的场景下，尤其是非癌症领域，可能发挥更大作用；在全球范围内，去中心化制造与体内 CAR-T 的结合，有望为医疗资源有限的地区提供快速可及的治疗方案。

" 基因治疗与 mRNA 疗法 " 圆桌讨论现场

患者的真实用药需求正深刻推动新药研发范式的变革与进化。在面对基因异常所致的复杂疾病时，传统疗法往往无法奏效。在此背景下，基因疗法与核酸药物应运而生，它们能够直接修复缺陷基因、在 RNA 层面对疾病进行精准干预，从源头上控制疾病。

在 " 基因治疗与 mRNA 疗法 " 圆桌讨论中，Syngoi Technologies 首席科学官 Julen Oyarzabal 博士担任主持人，与赛诺菲 RNA 科学自动化部门负责人 Sergio Linares Fernández 博士、欧盟委员会联合研究中心科学官 Luigi Calzolai 博士、意大利特伦托大学先进基因编辑技术实验室负责人 Anna Cereseto 博士、伦敦帝国理工学院黏膜感染与免疫学讲席教授 Robin Shattock 博士、Sensible Biotechnologies 首席执行官兼联合创始人 Miroslav Gasparek 展开深入讨论。

mRNA 疗法已实现安全、可编程、灵活且成本可控的设计与生产，但仍面临表达稳定性与持续性、免疫调控以及体内靶向递送等挑战。大家一致认为，mRNA 疗法未来发展重点在于优化表达、降低免疫原性、延长作用持续性、控制成本和提升全球可及性。Miroslav Gasparek 提到，利用细胞平台生成的天然修饰 RNA 可降低免疫原性，并提供更高的表达一致性。这种方法能减少对传统原材料的依赖，优化供应链，降低成本，为大规模临床应用创造条件。

" 从实验室到临床：破解细胞与基因治疗的 CMC 瓶颈 "

圆桌讨论现场

尽管 CGT 在疗效上取得了巨大突破，但从实验室概念到可广泛应用的临床产品，仍面临生产工艺复杂、开发难度高、技术门槛高以及法规监管严格等多重挑战，这些因素在很大程度上限制了 CGT 产业的发展与普及。

在 " 从实验室到临床：破解细胞与基因治疗的 CMC 瓶颈 " 的圆桌讨论中，来自业界的资深专家共聚一堂，Pengwin Consultancy 总监 Peter Jones 担任主持，与蓬勃生物 CGT 技术中心首席技术官 Jin Yin 博士、Leucid Bio 科学创始人兼首席科学官 John Maher 博士、荷兰 Sanquin 血液供应基金会细胞治疗实验室负责人 Marten Hansen 博士以及 RareGenix/Minaret Consulting CMC 方向合伙人 Dima Al-hadithi 博士，重点讨论了 CGT 研发向临床转化过程中最为关键的环节—— CMC（化学、制造与控制）。

当前 CGT 面临成功率低、成本高、生产流程复杂及模型预测性不足等多重挑战。John Maher 强调，CGT 的高成本贯穿研发、生产与临床全流程，核心在于流程繁杂且难以规模化，可以通过流程拆解、平台统一和自动化降低成本；Jin Yin 博士指出，CGT 当前批准率不足 2%，极低的开发成功率直接推高定价，而早期靶点选择好至关重要，后期工艺优化无法弥补这一问题；Marten Hansen 博士则提到，CGT 批记录往往多达 300 – 500 页，信息分散而难以管理，生产数字化将直接降低流程成本并提升质量。

总体而言，嘉宾普遍认为，CGT CMC 真正突破点在早期规划，靶点选择、质量设计、可比性管理与供应链策略必须在项目前期明确，才能避免后期高成本、难变更的结构性瓶颈。

" 创新与投资，共筑细胞与基因治疗的未来 " 圆桌讨论现场

机遇与挑战往往并存。在全球资本市场整体趋冷的背景下，如何精准识别和把握 CGT 领域的投资机会，优化资源配置并实现高价值回报，成为业内持续关注的核心议题。

在此次 " 创新与投资，共筑细胞与基因治疗的未来 " 圆桌讨论中，多位业界资深专家齐聚一堂， Jefferies 投资银行生物制药业务董事总经理兼美国区联合负责人 Michael Brinkman 担任主持人，与 RA Capital Management 投资团队合伙人 Laura Stoppel 博士、NextBio Capital 创始人兼执行合伙人卢红波博士、BioGeneration Ventures 普通合伙人 Daniela Couto 博士、UBS 全球健康事业部董事总经理兼制药业务全球负责人 Michiel Broker 博士以及 Sofinnova Biovelocita Strategy 合伙人 Matthieu Coutet 围绕技术创新、市场趋势、风险管理及资本布局策略等议题深入探讨。

细胞疗法正处于转型期。嘉宾认为自体 CAR-T 疗法仍具临床价值，卢红波博士指出，自体疗法虽复杂但仍有发展空间。目前，同种异体及体内 CAR-T 疗法正成为未来投资焦点。Stoppel 博士认为这些新型疗法可有效弥补自体 CAR-T 的局限。在基因治疗领域，眼科、神经系统及心血管疾病被视为高潜力领域，" 一次性治疗 " 理念有望实现长期疗效并降低治疗负担。从投资视角，产品的疗效可靠性、持续性、安全性及成本可控性是大家关注的重点，技术递送能力和安全管理是疗法成功与投资价值的关键。

在各位专家学者的精彩讨论中，2025 伦敦 • 金斯瑞生物科技全球产业论坛圆满落下帷幕。此次盛会汇聚了来自全球的生物医药行业精英，大家共同分享经验与洞见，为细胞与基因治疗产业的持续创新与发展注入了新动力。未来，金斯瑞生物科技将继续打造更加开放、包容的合作平台，推动科研成果向临床和市场转化，秉持 " 以患者为核心 " 的理念，助力全球健康事业迈向更加光明的未来。