8 月 18 日晚，百利天恒（688506.SH，股价 313 元，市值 1255.13 亿元）宣布，其全资子公司西雅图免疫（SystImmune）与百时美施贵宝（BMS）共同开发的 iza-bren 获得美国食品药品监督管理局（FDA）突破性疗法认定，用于治疗在 EGFR-TKI 及铂类化疗后进展的局部晚期或转移性非小细胞肺癌患者。

虽然 EGFR-TKI（一类靶向治疗药物）在一线治疗中显示出临床疗效，但大多数患者在约 18 个月后仍会出现疾病进展，后续治疗方案常采用疗效有限且毒性显著的铂类化疗作为标准疗法。FDA 突破性疗法认定旨在加速那些可能显著优于现有标准疗法的药物开发和审评进程。

百利天恒方面表示，FDA 给予肺癌突破性疗法资格认定，意味着认可 iza-bren 在临床研究中展现的疾病获益。

首次获得 FDA 突破性疗法认定

据百利天恒公告，美国食品药品监督管理局（FDA）已授予 izalontamab brengitecan（iza-bren）突破性疗法认定（Breakthrough Therapy Designation），用于既往经 EGFR-TKI 及含铂化疗治疗失败后的 EGFR19 外显子缺失或 21 外显子 L858R 置换突变的局部晚期或转移性非小细胞肺癌（NSCLC）。

百利天恒方面表示，本次授予是公司与百时美施贵宝（BMS）正在合作开发的 iza-bren 基于 BL-B01D1-101（中国）、BL-B01D1-203（中国）和 BL-B01D1-LUNG-101（美国 / 欧洲）的临床研究数据，首次获得美国 FDA 突破性疗法认定。

公司方面认为，本次突破性疗法认定的授予验证了现有数据的可靠性，同时体现了 EGFR-TKI 和铂类化疗治疗后患者面临的重大未满足临床需求。虽然 EGFR-TKI 在一线治疗中显示出临床疗效，但大多数患者在约 18 个月后仍会出现疾病进展，后续治疗方案常采用疗效有限且毒性显著的铂类化疗作为标准疗法。FDA 突破性疗法认定旨在加速那些可能显著优于现有标准疗法的药物开发和审评进程。

NSCLC 约占所有肺癌病例的 80%，仍然是全球癌症相关死亡的主要原因。西方人群中有 10% 至 15%、亚洲人群中高达 50% 的 NSCLC 患者存在 EGFR 激活突变。这些肿瘤最常见的是非鳞状组织学类型，这类患者最初对 EGFR-TKI（如奥希替尼）有反应。然而，通常在约 18 个月后因耐药性而出现进展。

获得突破性疗法认定可加快药品上市速度

iza-bren 是百利天恒自主研发的全球首创、新概念且唯一进入 III 期临床阶段的 EGFR × HER3 双抗 ADC（抗体偶联药物）。

截至目前，iza-bren 已有 5 项适应证被国家药监局药品审评中心（CDE）纳入突破性治疗品种名单。包括既往经 PD-1/PD-L1 单抗治疗且经至少两线化疗（至少一线含铂）治疗失败的复发性或转移性鼻咽癌患者；既往经 EGFR-TKI 治疗失败的 EGFR 敏感突变的局部晚期或转移性非鳞状非小细胞肺癌患者等。

获得突破性疗法认定，意味着药品研发企业可以获得与 FDA 频繁沟通的机会、得到后者技术指导，且可以在提交上市申请时向 FDA 滚动递交新药研究资料，为加快药品后续研发提供保障。有公开数据显示，常规的从提交新药临床试验申请到上市申请大致需要 7.4 年（中位数），而获得突破性疗法认定的药物只需要 5.2 年（中位数），较前者加快了两年以上。

根据百利天恒公告，iza-bren 正在中美进行 40 余项针对多种肿瘤类型的临床试验，除近日用于铂耐药复发上皮性卵巢癌的临床研究已进入 III 期临床试验阶段并完成首例受试者入组外，iza-bren 在非小细胞肺癌、小细胞肺癌、乳腺癌、鼻咽癌等 9 项国内 III 期注册临床试验也处于受试者入组阶段。

每日经济新闻